От имени нескольких сотен российских семей с детьми и взрослых с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), мы просим у Вас поддержки и содействия в решении вопроса обеспечения доступности лекарственной терапии для больных с этим редким заболеванием и о включении заболевания спинальная мышечная атрофия в федеральную программу Высокозатратных нозологий!
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое генетическое прогрессирующее и очень тяжелое заболевание, приводящее к инвалидности и характеризующееся нарастающей мышечной слабостью. На данный момент в реестре фонда «Семьи СМА» 913 больных этим заболеванием, 751 из которых — дети.
Их жизни и здоровье сегодня зависят от возможности получить лечение. Их жизни и здоровье зависят от Ваших решений!
Чтобы понять, что такое спинальная мышечная атрофия, достаточно представить, как у абсолютно здорового внешне человека внезапно не хватает больше сил сделать шаг, поднять высоко руку или удержать в руке кружку с чаем. Достаточно представить, что весёлый, умный, сообразительный малыш вдруг теряет возможность сидеть без поддержки, перевернуться на бок, у него больше нет сил, чтобы самостоятельно глотать, а затем и дышать. Все пациенты со спинальной мышечной атрофией абсолютно интеллектуально сохранны, а это значит, что изо дня в день они живут, закованные в бессильном теле, полностью осознавая своё состояние и наблюдая за тем, как оно постепенно ухудшается, а двигательные навыки пропадают. Заболевание смертельное: дети с младенческой формой болезни не доживают до двух лет. Мышцы ослабевают настолько, что у малыша не остаётся сил на вдох. А при других формах болезни у пациента просто немного больше времени, но болезнь постепенно отнимает у него всё.
До недавнего времени был только один исход для пациентов со СМА: мучительная смерть или жизнь, зависимая от инвазивной вентиляции лёгких, множества трубочек, пикающих датчиков и аппаратов. Но 3 года назад все изменилось — в мире появилось первое лекарство для лечения СМА. Сегодня оно есть и в России, но из-за высокой стоимости практически не доступно для нуждающихся в нем.
16 августа 2019 года Министерством здравоохранения Российской Федерации был зарегистрирован первый препарат для лечения СМА — Нусинерсен (Спинраза). Лекарство вводится интратекально и останавливает прогрессирование заболевания и возвращает утраченные навыки. Чем раньше начинается лечение, тем выше от него эффект. Оно даёт больным шанс на качественную, долгую, социально-активную и продуктивную жизнь. Как и для большинства лекарственных препаратов для лечения орфанных (редких) заболеваний, его стоимость очень высока: стоимость первого года лечения — 48 миллионов рублей, последующие годы терапии — 24 миллиона рублей в год. Лечение пожизненное, прерывать его нельзя.
На данный момент лекарственное обеспечение пациентам со СМА может быть организовано только в рамках Постановления Правительства РФ № 890, за счет бюджетов субъектов РФ. Несмотря на то, что в ряде субъектов Российской Федерации прилагаются усилия по обеспечению необходимой медицинской помощью «редких больных», в целом по России закрыть существующую потребность в лечении в необходимых объемах только из региональных бюджетов не представляется возможным. В 2019 году 5 орфанных заболеваний, требующих дорогостоящего лечения, были перенесены из региональной программы в федеральную программу Высокозатратных нозологий. В 2020 году в программу Высокозатратных нозологий будут включены еще 2 заболевания. Такое решение было направлено на совершенствование организационно-правового механизма государственного гарантирования права на охрану здоровья граждан, учитывает ранее сложившиеся подходы, связанные с распределением ответственности и взаимодействием органов различных территориальных уровней государственной власти применительно к данным отношениям, и тем самым обеспечивает основанную на принципе поддержания доверия населения к действиям публичной власти разумную стабильность и предсказуемость законодательной политики в области охраны здоровья граждан.
Важно отметить, что обеспечение пациентов СМА препаратом Нусенерсен является жизненно необходимым, однако так же, как и включенные недавно в перечень Высокозатратных нозологий заболевания, является дорогостоящим и крайне нагрузочным для бюджетов субъектов РФ. Ввиду невозможности регионов обеспечивать дорогостоящим лечением пациентов из-за большой финансовой нагрузки, препаратом Нусинерсен с момента регистрации (августа 2019 года) не был обеспечен практически ни один пациент.
Только за ноябрь 2019 года из жизни ушло 7 детей. С момента появления лекарства в мире в России умерло больше 100 пациентов, так и не дождавшись лечения.
У пациентов нет времени ждать, ведь с каждым днём состояние ухудшается, заболевание прогрессирует, забирая у мышц силу. Время работает против нас.
Единственный выход — это комплексные централизованные решения, которые мы ждём от Правительства Российской Федерации, Министерства Здравоохранения, Государственной Думы, Совета Федерации и Президента страны.
Только с помощью чётко отлаженной системы в рамках внесения заболевания в единственную программу с бесперебойным обеспечением лекарственными препаратами у наших маленьких и взрослых пациентов появится шанс на жизнь. Мы просим внести заболевание спинальная мышечная атрофия в программу Высокозатратных Нозологий для определения федерального бюджета страны в качестве источника финансирования.
Мы просим внести изменения в Часть 7 статье 44 и абзац первый части 8 статьи 44 Федерального закона от 21 ноября 2011 года N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации", дополнив программу Высокозатратных нозологий заболеванием «Спинальная мышечная атрофия».
Нет такой цены, которая определяла бы стоимость человеческой жизни. К сожалению или к счастью, у наших жизней цена есть — цена необходимого нам лекарства — цена качественной жизни без страха за завтрашний день. Мы уверены, что такая великая страна, как Россия, не может не протянуть руку помощи своим гражданам, и вы примете своевременно положительные решения для того, чтобы не оставить пациентов со СМА и их семьи один на один со смертельной болезнью.
***
Мы призываем вас подписать петицию, чтобы защитить наших детей и взрослых с диагнозом СМА (спинальная мышечная атрофия), это сотни семей по всей России, храбро сражающихся с болезнью.
Именно ваша поддержка может помочь решить вопрос с их лечением на уровне Российской Федерации!