Команда исследователей из Школы медицины Темпльского университета в Филадельфии изобрели методику, позволившую удалить из клеток организма вирус ВИЧ-1. Это важнейший шаг на пути к изобретению лекарства, навсегда избавляющего человечество от СПИДа. Таким же способом можно будет лечить и другие скрытые инфекции. В статье, опубликованной в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, представлено подробное описание создания и действия технологии удаления генетического материала ВИЧ-1.
По статистике, в настоящее время в мире более 33 миллионов человек заражены ВИЧ-инфекцией. Хотя высокоактивная антиретровирусная терапия (ВААРТ) позволяет в последние 15 лет контролировать состояние человека, лечение требуется беспрерывное. К тому же само заболевание весьма негативно влияет на здоровье: пациенты часто страдают кардиомиопатией (ослабление сердечной мышцы), заболеванием костей, почек и нейрокогнитивными расстройствами. Эти проблемы часто усугубляются токсичностью препаратов, призванных контролировать вирус.
Проблема в том, что ВИЧ-1- чрезвычайно цепкий, он навсегда внедряет свой геном в ДНК жертвы, делая заболевание практически неизлечимым. Исследователи университета Темпл наконец нашли способ навсегда извлечь ВИЧ-1 из клеток человека.
Возглавивший разработку Камел Халили рассказывает, что отслеживать и извлекать вирусный геном способна комбинация фермента, редактирующего ДНК (нуклеазы), и нити так называемой направляющей РНК (GuideRNA). Затем генетическая ячейка ремонтируется: свободные концы спаиваются клеточным защитным механизмом, и в результате получается совершенно здоровая, свободная от вируса клетка.
Для того чтобы избежать случайного связывания направляющей РНК с любой другой частью генома пациента, ученые создали нуклеотидные последовательности, которые не появляются в каких бы то ни было кодирующих последовательностях ДНК человека. Таким образом удалось избежать повреждения здоровых клеток. Благодаря использованию методики удалось отредактировать несколько основных типов клеток, обычно поражаемых ВИЧ-1, в том числе микроглии, макрофаги и Т-лимфоциты.
«Иммунная система не способна самостоятельно уничтожить ВИЧ-1 — вылечить болезнь можно, лишь удалив вирус, — поясняет Камел Халили. — Немаловажно, что аналогичная методика может применяться для борьбы со многими другими трудноизлечимыми вирусами». Новая технология также будет использоваться для создания терапевтической вакцины: клетки, вооруженные комбинациями нуклеазы и руководящей РНК оказались абсолютно непроницаемыми для ВИЧ-инфекций.
Разработка специалистов Темпльского университета способна произвести настоящий переворот в сфере борьбы со СПИДом, однако на ее доработку уйдет еще два-три года. Ученые также предупреждают, что ВИЧ-1 склонен к мутациям, поэтому лечение должно быть строго индивидуальным, адаптированным под уникальные вирусные последовательности каждого пациента.